हाइपरट्रोफिक कार्डियोमायोप्याथी (HCM): उपचारमा नयाँ आशा (New Treatment Options for Hypertrophic Cardiomyopathy)

पहिलोपटक — Non-Obstructive HCM मा पनि प्रभावकारी औषधिको प्रमाण भेटियो

छोटकरीमा: हाइपरट्रोफिक कार्डियोमायोप्याथी (HCM) को उपचारमा विगत केही वर्षमा ठूलो फड्को मारिएको छ। Cardiac Myosin Inhibitor भनिने नयाँ औषधि वर्ग (Mavacamten, Aficamten) ले रोगको मूल कारणलाई नै लक्षित गर्छ। सन् २०२६ अगस्टमा ESC महासम्मेलनमा प्रस्तुत भएको ACACIA-HCM ट्रायलले Aficamten नामक औषधि Non-Obstructive HCM (जसका लागि हालसम्म कुनै स्वीकृत औषधि थिएन) मा पनि प्रभावकारी देखाएको छ — यो यस क्षेत्रमा भएको पहिलो सफल औषधि ट्रायल हो।

छोटो सम्झना: HCM का दुई प्रकार

HCM मा मुटुको मांसपेशी असामान्य रूपमा बाक्लो हुन्छ। यसलाई मुख्यतः दुई प्रकारमा बाँडिन्छ:

Obstructive HCM

बाक्लो मांसपेशीले मुटुबाट रगत बाहिर जाने बाटो (LVOT) साँघुरो बनाउँछ, जसले रगत प्रवाहमा अवरोध पुर्‍याउँछ। HCM भएका लगभग ७०% बिरामीमा यही प्रकार हुन्छ।

Non-Obstructive HCM

मांसपेशी बाक्लो भए पनि रगत बाहिर जाने बाटोमा उल्लेख्य अवरोध हुँदैन। यो कम प्रचलित भए पनि, यसका बिरामीलाई पनि सास फुल्ने, थकान र लय बिग्रने जस्ता उल्लेख्य समस्या हुन सक्छन् — र हालसम्म यसका लागि कुनै स्वीकृत औषधि थिएन।

परम्परागत उपचार के-के हुन्?

बिटा ब्लकर वा क्याल्सियम-च्यानल ब्लकर जस्ता हृदयगति र संकुचन कम गर्ने औषधि लामो समयदेखि पहिलो विकल्पका रूपमा प्रयोग हुँदै आएका छन्। Obstructive HCM मा औषधिले पर्याप्त काम नगरे, सेप्टल मायोक्टोमी (शल्यक्रिया) वा अल्कोहल सेप्टल एब्लेसन (क्याथेटर-मार्फतको प्रक्रिया) जस्ता विकल्पले बाक्लो मांसपेशीको भाग घटाई अवरोध हटाउन सकिन्छ। घातक हृदय ताल असामान्यताको उच्च जोखिम भएकाहरूमा ICD सिफारिस गरिन्छ, किनभने HCM युवाहरूमा अचानक मुटु बन्द हुने प्रमुख कारणहरूमध्ये एक हो।

नयाँ औषधि वर्ग: Cardiac Myosin Inhibitor

परम्परागत औषधिले हृदयगति सुस्त पार्छन्, तर HCM को मूल समस्या — मुटुको मांसपेशी अत्यधिक बल लगाएर संकुचन गर्नु — लाई प्रत्यक्ष सम्बोधन गर्दैनन्। Cardiac Myosin Inhibitor भनिने नयाँ औषधि वर्गले मांसपेशीभित्रको मायोसिन प्रोटिनको अत्यधिक क्रियाशीलतालाई नै घटाएर मुटुको संकुचन सामान्य स्तरमा फर्काउन मद्दत गर्छ — यसले रोगको मूल कारणलाई नै लक्षित गर्छ। Mavacamten (Camzyos) यस वर्गको पहिलो औषधि हो, र Aficamten (Myqorzo) पछि आएको अर्को औषधि हो — दुवै हाल Obstructive HCM का लागि स्वीकृत छन्।

मुख्य नयाँ खबर: ACACIA-HCM ट्रायल

सन् २०२६ अगस्टमा जर्मनीको म्युनिखमा भएको युरोपेली हृदय समाज (ESC) महासम्मेलनमा, Dr. Ahmad Masri (Oregon Health & Science University) ले ACACIA-HCM ट्रायलको पूर्ण नतिजा प्रस्तुत गरे — जुन सोही दिन New England Journal of Medicine मा पनि प्रकाशित भयो। यस ट्रायलमा १९ देशका १८२ केन्द्रबाट लक्षणसहितको Non-Obstructive HCM भएका ५१७ बिरामी (औसत उमेर ५५ वर्ष, ५३.६% महिला) लाई Aficamten वा प्लेसिबो दिई ३६ हप्तासम्म तुलना गरियो।

मापदण्डनतिजा
लक्षण/जीवनको गुणस्तर (KCCQ स्कोर)Aficamten समूहमा उल्लेख्य बढी सुधार (प्लेसिबोको तुलनामा, P=0.021)
व्यायाम क्षमता (Peak Oxygen Consumption)Aficamten समूहमा बढ्यो; प्लेसिबो समूहमा घट्यो (P=0.003)
NYHA कार्यात्मक स्तर र NT-proBNPदुवैमा Aficamten समूहमा उल्लेख्य सुधार देखियो

किन यो महत्त्वपूर्ण छ?

अनुसन्धानकर्ता Dr. Masri का अनुसार, "हालसम्म कुनै उपचार नै उपलब्ध नभएको यस रोगमा, हरेक कोणबाट हेर्दा Aficamten बाट फाइदा देखियो।" Non-Obstructive HCM का लागि हालसम्म कुनै स्वीकृत औषधि नभएकाले, यो नतिजाले नियामक निकायबाट स्वीकृतिको बाटो खोल्न सक्छ — जुन यस बिरामी समूहका लागि साँच्चै "गेम-चेन्जर" हुन सक्छ।

बिरामीका लागि यसको अर्थ के हो?

यो अझै क्लिनिकल ट्रायलको नतिजा हो — Non-Obstructive HCM का लागि Aficamten अझै औपचारिक रूपमा स्वीकृत भइसकेको छैन, र नेपालमा उपलब्धता झन् टाढाको कुरा हुन सक्छ। तर यसले देखाउँछ कि Non-Obstructive HCM — जुन विगतमा "उपचार गर्नै नसकिने" जस्तो मानिन्थ्यो — अब वैज्ञानिक हिसाबले सम्बोधन गर्न सकिने रोग बन्दै गएको छ। यदि तपाईं वा तपाईंको परिवारमा कसैलाई HCM छ भने, यो नयाँ उपचार वर्गबारे आफ्नो कार्डियोलोजिस्टसँग जानकारी अद्यावधिक गर्न सक्नुहुन्छ।

पारिवारिक जाँचको महत्त्व नबिर्सनुहोस्

HCM प्रायः वंशानुगत (सारकोमियर जिनमा भएको परिवर्तनका कारण) हुन्छ। कसैलाई HCM पत्ता लागेमा, प्रत्यक्ष परिवारका सदस्य (आमाबुबा, दाजुभाइ-दिदीबहिनी, छोराछोरी) को इकोकार्डियोग्राम वा आनुवंशिक परीक्षणबारे चिकित्सकसँग छलफल गर्नु उपयुक्त हुन्छ — किनभने समयमै पत्ता लागे उपयुक्त निगरानी र उपचार सुरु गर्न सकिन्छ।

प्रायः सोधिने प्रश्न

Aficamten अहिले नेपालमा पाइन्छ?

हाल यो जानकारी उपलब्ध छैन। यो औषधि Obstructive HCM का लागि अमेरिकामा स्वीकृत भइसकेको छ, तर Non-Obstructive HCM का लागि अझै स्वीकृति प्रक्रियामा छ। नेपालमा उपलब्धताबारे आफ्नो कार्डियोलोजिस्टसँग सोध्नुहोस्।

Mavacamten र Aficamten उस्तै हुन्?

दुवै Cardiac Myosin Inhibitor वर्गका औषधि हुन् र उस्तै सिद्धान्तमा काम गर्छन्, तर फरक कम्पनीले बनाएका फरक औषधि हुन्। Aficamten पछि विकसित भएको औषधि हो।

यी नयाँ औषधिले पुराना औषधि (बिटा ब्लकर) को ठाउँ लिन्छन्?

सधैं होइन। धेरै बिरामीमा बिटा ब्लकर वा क्याल्सियम-च्यानल ब्लकर नै पहिलो विकल्प रहन्छ। नयाँ औषधि प्रायः यी उपचारले पर्याप्त काम नगरेका वा विशेष अवस्थाका बिरामीका लागि विचार गरिन्छ।

HCM भएका सबैलाई नयाँ औषधि चाहिन्छ?

चाहिँदैन। धेरै HCM बिरामी लक्षणविहीन हुन्छन् र नियमित निगरानीमात्र चाहिन्छ। उपचारको आवश्यकता र प्रकार व्यक्तिको लक्षण, HCM को प्रकार र समग्र जोखिम हेरेर तय गरिन्छ।

स्रोत तथा थप जानकारी

यो लेख सामान्य स्वास्थ्य शिक्षाका लागि हो र क्लिनिकल ट्रायलको नतिजामा आधारित छ। यहाँ उल्लेखित औषधि सबै ठाउँमा उपलब्ध नहुन सक्छन् र सबै स्वीकृति प्रक्रिया पूरा नभएका पनि हुन सक्छन्। यो व्यक्तिगत चिकित्सकीय सल्लाहको विकल्प होइन। आफ्नो उपचारबारे आफ्नो कार्डियोलोजिस्टसँग परामर्श गर्नुहोस्। अन्तिम पटक चिकित्सकीय समीक्षा: सेप्टेम्बर २०२६